Avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) de mars 2015

Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 17 au 19 mars 2015 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations[1]  déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 15 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 15 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

• Cryptococcocose (médicament chimique)
• Tularémie (médicament chimique)
• Maladie de Stargardt (Ecothiophate iodure),
• Diagnostic du gliome (¹⁸ F Fluciclovine)
• Cancer du pancréas (virus oncolytique)
• Lymphome de la zone marginale (Lenalidomide)
• Prévention du rejet du greffon après transplantation d’organe solide (anticorps monoclonal recombinant)
• Myopathie de Duchenne (Rimeporide)
• Ebola (Rintatolimod)
• Choroïdéremie (thérapie génique)
• Mucoviscidose (oxyde nitrique)
• Maladie de Huntington (médicament chimique)
• Rétinite pigmentaire (facteur neurotrophique)
• Neuroblastome (Sodium 2-hydroxylinoleate)
• Asphyxie périnatale (Xenon)